Компания PolTREG, пионер и мировой лидер в разработке терапий на основе регуляторных Т-лимфоцитов (TREG), объявила о достижении важного этапа в процессе регистрации клеточной терапии для лечения симптоматического диабета 1 типа в Европейском союзе. Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) официально подтвердило, что Комитет по лекарственным средствам для медицинского применения у человека (CHMP), на основании представленных компанией исследований и документации, признал препарат на основе TREG-клеток — PolTREG-T1D (PTG-007) — соответствующим требованиям для подачи заявки на получение маркетингового разрешения по централизованной процедуре в ЕС.
Комитет принял решение после анализа результатов клинических исследований, представленных PolTREG на сегодняшний день. CHMP высоко оценил содержательную часть документации, что позволяет компании подать заявку на регистрацию по педиатрическому показанию. Это особенно важно, поскольку диабет 1 типа чаще всего начинается в детском возрасте. Аутоиммунный процесс наиболее агрессивен у маленьких детей, в результате чего бета-клетки поджелудочной железы, отвечающие за выработку инсулина, полностью разрушаются, и пациент вынужден пожизненно ежедневно контролировать уровень глюкозы и получать инсулин.
PolTREG представила уникальные в мировом масштабе данные наблюдения за пациентами продолжительностью от 7 до 12 лет (клинические исследования, проведённые компанией) в поддержку заявки на регистрацию. Эти данные подтвердили, что TREG-терапия не только обладает беспрецедентным профилем безопасности, но и, что особенно важно, замедляет прогрессирование заболевания и сохраняет долгосрочную эндогенную секрецию инсулина. Изначально EMA ожидало данные за 5 лет, однако PolTREG предоставила научные доказательства более чем за десятилетний период, что выводит проект PTG-007 в категорию «лучший в классе».
«Решение EMA подтверждает высокое качество нашей терапии и является огромным шагом к её коммерциализации. Тот факт, что CHMP допустил нашу терапию к централизованной процедуре, означает, что наши клинические данные — включая уникальные результаты 12-летнего наблюдения — признаны надёжной основой для регистрации на европейском рынке. Мы — первая компания в мире, представившая столь длительные доказательства эффективности и безопасности TREG-терапии. Мы видим, что регуляторы ценят наш вклад в развитие таргетной медицины, которая, в отличие от инсулинотерапии, воздействует на причину заболевания, а не только на его симптомы. Процесс регистрации в EMA касается лечения диабета 1 типа на ранней симптоматической стадии (стадия 3). В доклинической (бессимптомной) фазе диабета 1 типа (стадии 1 и 2) мы в настоящее время проводим клинические исследования у детей в Польше и планируем их также в США», — заявил профессор Пётр Тжонковский, соучредитель и президент правления PolTREG SA.
Положительная оценка EMA заявки PolTREG выводит компанию в центр внимания мировой фармацевтической индустрии. История биотехнологического рынка показывает, что регистрация инновационной терапии для лечения диабета 1 типа часто становится прямым фактором заключения многомиллиардных сделок.
