Несколько пациентов в США были избавлены от диабета после участия в новаторском клиническом исследовании, позволившем им полностью отказаться от инсулина, сообщили учёные. Команда из Института трансплантологии Медицинского центра Чикагского университета представила обновлённые результаты продолжающегося клинического исследования пациентов с диабетом 1 типа. В отличие от диабета 2 типа, который обычно развивается в более зрелом возрасте и связан с образом жизни (например, ожирением), диабет 1 типа — это аутоиммунное заболевание, при котором иммунная система разрушает клетки поджелудочной железы, вырабатывающие инсулин. Без инсулина организм не может регулировать уровень сахара в крови, что приводит к его резкому повышению. В результате организм начинает расщеплять жиры, образуя кетоны — кислые соединения, которые могут вызвать диабетический кетоацидоз (ДКА), приводящий к отёку мозга, почечной недостаточности, остановке сердца и даже смерти.
В рамках исследования 10 пациентов с диабетом 1 типа прошли трансплантацию островковых клеток — небольших групп клеток поджелудочной железы, отвечающих за выработку гормонов, регулирующих уровень сахара. Уже через четыре недели все 10 пациентов достигли инсулиновой независимости — их организм начал самостоятельно вырабатывать инсулин без необходимости в ежедневных инъекциях. Показатель HbA1c (гликированный гемоглобин), отражающий средний уровень сахара в крови, снизился в среднем с 8% (диабетический уровень) до 5,3% (норма). Эти данные стали продолжением результатов, опубликованных ранее, где уже наблюдалась положительная динамика и постепенное снижение уровня сахара.
После трансплантации пациенты также принимали моноклональное антитело тегопрубарта (tegoprubart), которое предотвращает отторжение пересаженных клеток.
Препарат хорошо переносился, и ни у одного пациента не произошло отторжения клеток. «Воодушевляет видеть пациентов, которым больше не требуется инсулин и которые испытывают меньше побочных эффектов по сравнению с традиционной иммуносупрессивной терапией», — отметил доктор Аарон Ковальски, глава организации Breakthrough T1D, участвовавшей в финансировании исследования. По данным CDC, 90–95% из 40 миллионов случаев диабета в США приходится на диабет 2 типа, однако 2–4 миллиона человек всё же живут с диабетом 1 типа. Трансплантация островковых клеток заключается в пересадке клеток поджелудочной железы от донора (чаще всего умершего) пациенту с диабетом 1 типа. В исследовании Чикагского университета клетки были получены от умерших доноров и вводились через катетер в воротную вену печени — это минимально инвазивная процедура. В некоторых случаях требуется 2–3 процедуры для достижения полного эффекта, хотя возможен успех и после одной.
После операции пациенты обычно находятся в стационаре от 1 до 4 дней и ограничивают физическую активность на 6–8 недель. На данный момент стоимость такой трансплантации оценивается примерно в 100 000 долларов, так как метод пока не одобрен FDA. Для получения одобрения необходимы более масштабные исследования. После трансплантации пациенты обычно вынуждены принимать иммуносупрессивные препараты, чтобы организм не атаковал новые клетки. Однако такие препараты часто вызывают серьёзные побочные эффекты — увеличение веса, риск инфекций, тошноту и рвоту.
В отличие от них, тегопрубарта показал более мягкий профиль безопасности: у участников наблюдались лишь лёгкие побочные эффекты, такие как усталость, головная боль, мышечные спазмы, сонливость и симптомы простуды. Остаётся неясным, потребуется ли пожизненный приём препарата, как это бывает при других трансплантациях. Одной из участниц исследования стала Марлейна Гёдель — мать из Иллинойса, у которой диабет 1 типа диагностировали в 5 лет. Уже через четыре недели после процедуры она перестала нуждаться в инсулине. Она рассказала, что болезнь лишила её нормального детства: она часто попадала в больницу с кетоацидозом. Во взрослом возрасте у неё даже произошла авария из-за приступа гипогликемии. Болезнь также помешала ей иметь больше детей из-за риска выкидышей. Переломным моментом стало то, что её дочь однажды ночью нашла её без сознания на кухне после приступа. «Что-то нужно было менять», — вспоминала она. После трансплантации, по её словам, впервые в жизни она может спокойно кататься на лошади и проводить время с дочерью, не опасаясь резкого падения сахара. «Лекарство уже существует», — сказала она.
