Тегопрубарт (ранее известный как AT-1501) — это первый потенциальный препарат для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС), разработанный некоммерческой биотехнологической организацией ALS Therapy Development Institute (ALS TDI) и доведённый до клинических испытаний на людях.
Тегопрубарт (antiCD40L) — это антитело с обширными и многообещающими доклиническими данными. Препарат блокирует активацию определённых иммунных клеток и защищает нервные клетки от прогрессирования БАС и болезни Альцгеймера. В мае 2022 года тегопрубарта успешно завершил клиническое исследование фазы 2a. ALS TDI — некоммерческая биотехнологическая организация, основной целью которой является разработка методов лечения БАС. Лаборатория института занимается всеми этапами доклинической разработки лекарств, чтобы выявлять перспективные препараты и передавать их для дальнейших клинических испытаний.
ALS TDI ранее помогал выводить в клинические испытания несколько препаратов, однако тегопрубарта стал первым средством, полностью разработанным учёными института и доведённым до стадии клинических исследований. Тегопрубарт — это новое антитело, которое действует строго направленно и специфически для заболевания, подавляя избыточную активность иммунной системы. После разработки в ALS TDI препарат был передан компании Anelixis Therapeutics — коммерческой компании, занимающейся клинической разработкой. В 2019 году Anelixis успешно завершила фазу I клинических испытаний. В 2020 году компания была приобретена Novus Therapeutics (ныне Eledon Pharmaceuticals), и благодаря этому тегопрубарт перешёл к следующему этапу клинических исследований — фазе 2a.
После проведения крупнейшего в мире анализа экспрессии генов на модели мышей SOD1 учёные ALS TDI обнаружили, что путь врождённого иммунитета CD40L чрезмерно активен и усиливается по мере прогрессирования заболевания. После этого исследователи начали тестировать различные соединения, способные регулировать активность этого пути. В 2010 году ALS TDI опубликовал исследование в журнале Nature Genetics, показавшее, что разработанное соединение antiCD40L замедляет прогрессирование болезни, помогает сохранять массу тела и увеличивает продолжительность жизни у мышей. В 2011 году начались исследования механизма действия препарата и подбор оптимальных дозировок. В дальнейшем было проведено сотни экспериментов для изучения влияния блокировки CD40L и оптимизации препарата.
