Новые данные, полученные в ходе 1/2-й фазы перспективного клинического исследования островковой клеточной терапии VX-880, подчеркивают его способность снижать или устранять необходимость в применении инсулина у пациентов с сахарным диабетом 1 типа.
Результаты были представлены на 84-й научной сессии Американской диабетической ассоциации (ADA) и показали, что пациенты стали независимыми от инсулина и избавились от тяжелых гипогликемических явлений с помощью VX-880, что позволяет предположить, что островки, полученные из стволовых клеток, могут восстанавливать физиологическую функцию островков и контроль гликемии.
«Эти положительные данные дополняют растущее число свидетельств того, что VX-880 способен революционизировать лечение сахарного диабета 1 типа, что даст пациентам альтернативное решение, отличное от экзогенного введения инсулина», — сказал Петр Витковски, доктор медицинских наук, профессор хирургии и директор программы трансплантации поджелудочной железы и островков в Чикагский университет. «Эти результаты также помогут в дальнейшей оценке VX-880, и мы надеемся, что это лечение станет ключевым в лечении сахарного диабета 1 типа».
Считается, что аллогенная, полученная из стволовых клеток, полностью дифференцированная терапия островковыми клетками, продуцирующими инсулин, VX-880 способна восстановить способность организма регулировать уровень глюкозы путем восстановления функции островковых клеток поджелудочной железы, включая выработку инсулина, реагирующего на глюкозу. Он вводится путем инфузии в воротную вену печени и требует постоянной иммуносупрессивной терапии для защиты островковых клеток от иммунного отторжения. В марте 2021 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США присвоило VX-880 ускоренный статус.
В 1/2-ю фазу открытого перспективного исследования, состоящего из 3 частей, были включены взрослые с сахарным диабетом 1 типа, нарушением осведомленности о гипогликемии и ≥ 2 тяжелыми случаями гипогликемии за год до скрининга. Средний возраст участников исследования составил приблизительно 44 года, средний уровень HbA1c — 7,8%, а общее ежедневное потребление инсулина составило приблизительно 40 единиц в день. В исследуемой когорте пациентов за год до скрининга наблюдалось от 2 до 4 случаев тяжелой гипогликемии, и у всех участников исходно уровень С-пептида не определялся.
Результаты первых двух частей исследования были представлены на Ежегодном собрании Европейской ассоциации по изучению диабета (EASD) в 2023 году и показали, что у всех 6 пациентов, получавших VX-880, наблюдалось улучшение гликемического контроля и значительное снижение потребности в инсулине, вводимом извне.4 Результаты, представленные на ADA, показали, что участники, получившие полную дозу VX-880 в виде однократной инфузии, продемонстрировали приживление островковых клеток и выработку эндогенного инсулина (С-пептида), устранили тяжелые гипогликемические явления., и значительно улучшили гликемический контроль при одновременном снижении или отказе от использования инсулина. Все 12 участников добились снижения уровня HbA1c до <7,0% и достижения целевого показателя >70%.
Из 10 участников, завершивших 180-дневный визит, 7 больше не используют экзогенный инсулин, а у 2 ежедневное потребление инсулина сократилось примерно на 70%. Следует отметить, что 100% пациентов при сроке наблюдения более 1 года соответствовали критериям первичной конечной точки — устранения тяжелых гипогликемических явлений с HbA1c <7,0% на 12-м месяце, и достигли вторичной конечной точки — независимости от инсулина, что позволяет предположить, что островки, полученные из стволовых клеток VX-880, функционируют как настоящие островки.
В дальнейшем исследование было расширено и в нем приняли участие в общей сложности около 37 человек с целью получения клинических данных, подтверждающих доступность VX-880 для людей, страдающих сахарным диабетом 1 типа, в будущем.
