Согласно результатам новых клинических испытаний, проведенных Университетом Британской Колумбии (UBC) и Vancouver Coastal Health (VCH), инновационное лечение диабета 1 типа на основе стволовых клеток может эффективно регулировать уровень глюкозы в крови и снижать зависимость от ежедневных инъекций инсулина.
«Это значительный шаг на пути к функциональному излечению диабета 1 типа», — сказал доктор Дэвид Томпсон, главный исследователь Ванкуверского испытательного центра, клинический профессор эндокринологии в UBC и директор диабетического центра Ванкуверской больницы общего профиля. «Впервые устройство на основе стволовых клеток может снизить количество инсулина, необходимое некоторым участникам исследования с сахарным диабетом 1 типа. При дальнейшем совершенствовании этого подхода разработка терапии, которая может полностью устранить необходимость в ежедневных инъекциях инсулина, — это только вопрос времени».
Результаты, опубликованные сегодня в Nature Biotechnology, являются результатом многоцентрового клинического испытания экспериментальной клеточной терапии, разработанной американской биотехнологической компанией ViaCyte (приобретена Vertex Pharmaceuticals), которая проходит клинические испытания в Канаде.
Терапия направлена на замену бета-клеток, продуцирующих инсулин, которых не хватает людям с сахарным диабетом 1 типа. Небольшой медицинский имплантат, получивший название VC-02, содержит миллионы выращенных в лаборатории островковых клеток поджелудочной железы, включая бета-клетки, которые происходят из линии плюрипотентных стволовых клеток.
Устройства — размером примерно с пластырь и не толще кредитной карты — имплантируются непосредственно под кожу пациента, где, как надеются, они обеспечат стабильную, долгосрочную регулируемую подачу самоподдерживающегося инсулина.
«Каждое устройство похоже на миниатюрную фабрику по производству инсулина», — сказал соавтор доктор Тимоти Киффер, профессор кафедры хирургии, клеточных и физиологических наук UBC, а в прошлом главный научный сотрудник ViaCyte. «Островковые клетки поджелудочной железы, выращенные из стволовых клеток, упакованы в устройство, чтобы по существу воссоздать функции здоровой поджелудочной железы, регулирующие уровень сахара в крови. Это может иметь огромные преимущества по сравнению с трансплантацией малодоступных донорских клеток, учитывая, что мы можем создать практически неограниченный запас».
Клиническое исследование проводилось в больнице общего профиля Ванкувера с дополнительными отделениями в Бельгии и США. Десять участников, у каждого из которых в начале исследования не было заметной выработки инсулина, перенесли операцию по установке до 10 имплантатов каждому.
Шесть месяцев спустя у трех участников были выявлены значимые маркеры выработки инсулина, и они поддерживали эти уровни на протяжении оставшейся части годичного исследования. Эти участники проводили больше времени в оптимальном диапазоне содержания глюкозы в крови и сократили потребление инсулина, вводимого извне.
Один участник, в частности, продемонстрировал заметное улучшение: время, проведенное в целевом диапазоне содержания глюкозы в крови, увеличилось с 55 до 85 процентов, а ежедневное введение инсулина сократилось на 44 процента.
Полученные результаты являются последними в серии клинических испытаний, финансируемых Канадской сетью стволовых клеток и проводимых командой UBC-VCH. «Сеть стволовых клеток рада поддержать это клиническое исследование, и мы рады видеть многообещающие результаты», — сказала Кейт Мюррей, президент и исполнительный директор SCN. «Продвижение к функциональному лечению диабета потребует скоординированных и совместных усилий. Для этого требуются превосходные научные разработки ведущих исследователей из ведущих мировых институтов, спонсоров, таких как SCN, которые снижают риск исследований, и инновационных биотехнологических компаний, которые могут производить и масштабировать технологию. SCN гордится тем, что играет свою роль, и мы с нетерпением ждем, что будет дальше в исследованиях диабета, меняющих правила игры».
Испытания направлены на ускорение разработки и клинических испытаний новых методов лечения на основе стволовых клеток для 300 000 канадцев, живущих с сахарным диабетом 1 типа. По оценкам, диабет обходится канадской системе здравоохранения в 29 миллиардов долларов ежегодно.
Ранее, в исследовании Cell Stem Cell, проведенном в 2021 году, исследователи первыми показали, что этот подход может вырабатывать инсулин в организме человека. В последнем исследовании была предпринята попытка значительно увеличить количество вырабатываемого инсулина за счет использования в два-три раза большего количества устройств на одного участника, а также обновленной конструкции устройства с небольшими отверстиями для врастания кровеносных сосудов — функция, направленная на улучшение выживаемости выращенных в лаборатории клеток.
В другом продолжающемся испытании команда UBC-VCH изучает, может ли версия устройства, содержащая клетки, которые были генетически сконструированы таким образом, чтобы уклоняться от иммунной системы, с использованием технологии редактирования генов CRISPR, устранить необходимость для участников принимать иммунодепрессанты одновременно с лечением.
«Мы представляем себе будущее, в котором люди с сахарным диабетом 1 типа смогут жить своей жизнью, свободной от ежедневных инъекций инсулина и лекарств, подавляющих иммунитет», — сказал доктор Томпсон. «Это будущее теперь в пределах досягаемости, и Канада лидирует в усилиях по внедрению этих новых методов лечения для пациентов».
