В теле взрослого человека находится около 30 триллионов клеток. Удивительно, но все они произошли из небольшой группы примерно в 100 стволовых клеток на самых ранних этапах развития эмбриона. Способность этих эмбриональных стволовых клеток превращаться в любой тип клеток организма делает их плюрипотентными — это свойство активно используется сегодня в науке и медицине.
Исследования с использованием человеческих эмбриональных стволовых клеток начались в 1998 году, когда несколько эмбрионов были пожертвованы парами, проходившими процедуру экстракорпорального оплодотворения (ЭКО). Из этих эмбрионов учёные получили практически неисчерпаемый запас плюрипотентных клеток. Почти 30 лет спустя эти линии эмбриональных стволовых клеток до сих пор используются во многих исследовательских лабораториях мира.
Ещё одной важной вехой стало 2007 год, когда две независимые группы учёных — под руководством Синъя Яманаки (Университет Киото, Япония) и Джеймса Томсона (Университет Висконсина-Мэдисона, США) — опубликовали работы о reprogramming зрелых клеток (например, клеток кожи) обратно в плюрипотентное состояние, похожее на стволовые клетки.
Такие клетки получили название индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPSC). Их главное преимущество заключается в том, что они несут ДНК конкретного человека, что позволяет создавать персонализированные модели заболеваний и терапии.
В нашей исследовательской лаборатории мы используем эмбриональные стволовые клетки для получения бета-клеток, производящих инсулин — именно тех клеток, которые разрушаются иммунной системой у людей с сахарным диабетом 1 типа. Потеря этих клеток заставляет пациентов пожизненно зависеть от инъекций инсулина для контроля уровня сахара в крови и предотвращения тяжёлых осложнений (поражение сосудов и нервов).
Инсулинотерапия не снимает эмоциональной нагрузки жизни с диабетом 1 типа и не способна полностью заменить динамичную работу собственных бета-клеток организма. Поэтому многие пациенты всё равно сталкиваются с долгосрочными проблемами со здоровьем.
Чтобы решить эту проблему, учёные создают в лаборатории бета-клетки из стволовых клеток, стремясь восстановить естественную способность организма производить инсулин. Недавние клинические испытания показали многообещающие результаты:
Компания Vertex Pharmaceuticals пересадила бета-клетки, полученные из эмбриональных стволовых клеток, 12 пациентам с диабетом 1 типа. Десять из них (83 %) смогли полностью отказаться от инъекций инсулина уже через шесть месяцев.
Китайская исследовательская группа перепрограммировала жировые клетки пациента с диабетом 1 типа в индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, превратила их в бета-клетки и пересадила под кожу живота. Пациент стал независим от инсулина уже через 75 дней после операции и оставался таковым как минимум в течение 12 месяцев.
Эти первые испытания показали, что бета-клетки, полученные из стволовых клеток, способны приживаться, созревать и функционировать после пересадки пациенту. Однако остаются серьёзные вызовы: обеспечение полного созревания клеток, безопасное и эффективное производство в больших масштабах, а также предотвращение иммунного отторжения.
Лабораторные клетки имеют генетику, отличную от генетики пациента, поэтому иммунная система распознаёт их как «чужие» и атакует. Учёные надеются решить эту проблему с помощью индуцированных плюрипотентных стволовых клеток, несущих собственную ДНК пациента. Однако даже «собственные» клетки после длительного reprogramming и культивирования могут вести себя непредсказуемо, поэтому риск отторжения сохраняется. Кроме того, при диабете 1 типа новые бета-клетки могут быть снова уничтожены тем же аутоиммунным процессом, который вызвал заболевание.
В настоящее время для предотвращения отторжения используются иммуносупрессоры, но они имеют серьёзные побочные эффекты, которые часто перевешивают пользу.
В настоящее время активно разрабатываются способы защиты пересаженных клеток без применения иммуносупрессоров: защитные капсулы, генетические модификации, позволяющие клеткам «скрываться» от иммунной системы.
Прорыв в этом направлении произошёл в 2025 году, когда исследователи пересадили генетически модифицированные клетки пациенту с диабетом 1 типа без применения иммуносупрессоров. Пациент не показал иммунной реакции, пересаженные клетки выжили, начали секретировать инсулин и значительно улучшили контроль уровня сахара в крови в течение 12 недель.
Стволовые клетки представляют собой мощнейший инструмент для научных исследований и медицины. Учёные всё лучше научились превращать плюрипотентные клетки в специализированные ткани, и первые успешные клинические испытания уже идут. Тем не менее, эти терапии пока остаются экспериментальными и не одобрены ни Health Canada, ни Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA).
Пациентам следует с осторожностью относиться к непроверенным «стволовым терапиям» и всегда консультироваться с лечащим врачом перед участием в клинических испытаниях. Прогресс, достигнутый на сегодняшний день, даёт реальную надежду на то, что в будущем терапии на основе стволовых клеток смогут существенно улучшить качество жизни миллионов людей, страдающих хроническими заболеваниями.
