В последние годы исследователи все чаще обращаются к терапии на основе стволовых клеток как к одной из стратегий поиска лекарств от хронических заболеваний, таких как диабет 1 типа. Но что именно представляют собой стволовые клетки и как они могут помочь в лечении диабета?
При диабете 1 типа организм больше не способен регулировать уровень глюкозы в крови. Это происходит потому, что иммунная система, сеть клеток и белков, которые защищают организм от инфекции, ошибочно атакует и разрушает собственные клетки организма, вырабатывающие инсулин. Инсулин — это гормон, основная задача которого заключается в том, чтобы обеспечить поступление глюкозы в клетки организма для использования в качестве энергии (эти клетки, вырабатывающие инсулин, расположены в поджелудочной железе и называются бета-клетками).
На протяжении десятилетий исследователи диабета искали способы заменить разрушенные бета-клетки функционирующими. В начале 1990-х годов команда из Университета Альберты в Эдмонтоне, Канада, усовершенствовала метод пересадки бета-клеток от умерших доноров людям с диабетом 1 типа, что повысило вероятность успеха и безопасность процедуры.
Хотя трансплантация позволяет некоторым людям на некоторое время прекратить прием инсулина, доноров недостаточно, чтобы обеспечить здоровыми бета-клетками примерно 8,7 миллиона человек с диабетом 1 типа во всем мире. Кроме того, реципиенты трансплантата должны принимать сильные препараты, подавляющие иммунитет, чтобы их организм не отторгал донорские клетки.
Используя стволовые клетки вместо бета-клеток умершего донора, исследователи надеются добиться прогресса в излечении. Стволовые клетки — это молодые, неспециализированные клетки, которые еще не развились в один из множества различных типов клеток в организме.
У взрослых и детей стволовые клетки есть по всему телу в костном мозге или жире, которые превращаются в клетки, позволяющие организму исцеляться. Существуют также эмбриональные стволовые клетки, которые получают от эмбрионов в возрасте от трех до пяти дней. При определенных условиях и при наличии правильных биологических «инструкций» стволовая клетка может развиться в любой из этих типов клеток.
Исследователи работают над выращиванием потенциально неограниченного количества здоровых бета-клеток из стволовых клеток, позволяя исходным стволовым клеткам размножаться и созревать в лаборатории. Этот процесс позволил бы решить проблему снабжения здоровыми бета-клетками.
Однако снабжение бета-клетками — это только одна из проблем. Как только эти стволовые клетки созревают в бета-клетки, проблема иммунной системы, атакующей и уничтожающей их, все еще остается.
Хотя стволовые клетки выращиваются в лаборатории и не поступают от человека, страдающего диабетом 1 типа, при имплантации их иммунная система будет рассматривать клетки, продуцирующие инсулин, как чужеродные и опасные — и нацеливать их на уничтожение. (Иммунная система человека также нацелена на собственные здоровые бета-клетки организма и уничтожает их, что является причиной диабета 1 типа.) Чтобы бета—клетки, полученные из стволовых клеток, можно было широко использовать для лечения диабета 1 типа, исследователям придется найти способ остановить иммунную систему от атаки на пересаженные клетки без необходимости в мощных иммуносупрессивных препаратах.
Исследователи рассмотрели несколько стратегий, позволяющих остановить атаку иммунной системы без применения лекарств. Одним из них является «инкапсуляция»; здоровые бета-клетки помещаются в контейнер или «мешочек», который создает физический барьер и защищает их от иммунной системы. Эти мешочки изготовлены из материалов, которые позволяют бета-клеткам выделять инсулин и получать питательные вещества из крови, не позволяя иммунной системе атаковать их. Однако инкапсуляция сама по себе может быть недостаточным решением, поскольку организм может отгородить контейнер с бета-клетками и помешать клеткам получать необходимые питательные вещества из крови. Это также может предотвратить попадание инсулина, вырабатываемого клетками, в кровь.
Другая стратегия защиты имплантированных бета—клеток без иммуносупрессивных препаратов включает в себя технологию редактирования генов, получившую Нобелевскую премию, известную как CRISPR.
Когда чужеродный материал, такой как вирус или пересаженная бета-клетка, имеет генетическую «подпись», отличную от собственных клеток человека, иммунная система нацеливает его на уничтожение. CRISPR, однако, позволяет изменять генетический код (или ДНК) группы клеток с предельной точностью. Этот метод обычно используется для создания лекарств, сельскохозяйственной продукции или генетически модифицированных организмов и потенциально может быть использован для изменения генетического кода бета—клеток, полученных из стволовых клеток, чтобы иммунная система не обнаруживала их.
