Эта разовая терапия разработана для того, чтобы помочь организму самостоятельно контролировать уровень сахара в крови — возможно, на всю жизнь.
В первом в мире исследовании пациентам введут генную терапию, которая превращает мышечную ткань в долгосрочный источник выработки инсулина. Эффект может сохраняться годами — а возможно, и десятилетиями. Доктор Партха Кар, национальный консультант NHS England по диабету, отметил, что этот подход «очень многообещающий» и может стать «функциональным излечением», добавив, что «если всё сработает, это поможет очень многим людям».
Новая терапия под названием KRIYA-839 предлагает совершенно иной подход. Вместо замещения инсулина с помощью уколов или устройств она направлена на превращение собственных мышц пациента в «фабрику» по выработке инсулина. Учёные надеются, что после одной инъекции в бедро мышечные клетки начнут производить инсулин и другие белки, регулирующие уровень сахара, что позволит полностью отказаться от ежедневного лечения или значительно сократить его.
Важно, что исследователи подчёркивают: эта терапия не является редактированием генов и не изменяет ДНК человека. Она лишь доставляет в клетки генетические инструкции, позволяющие им вырабатывать инсулин контролируемым образом.
Ранние испытания на животных показали обнадёживающие результаты: эффект сохранялся до четырёх лет без необходимости постоянного подавления иммунной системы. Теперь, впервые, метод будет протестирован на людях.
Клиническое исследование, представленное на Международной конференции по передовым технологиям и методам лечения диабета, включит взрослых пациентов с плохо контролируемым уровнем сахара, уже использующих автоматические системы подачи инсулина. Это позволит точно отслеживать, сколько инсулина вырабатывает терапия и насколько эффективно она стабилизирует уровень глюкозы.
Участники получат инъекции в оба бедра в рамках одной амбулаторной процедуры, которая займёт до часа. Полный эффект терапии ожидается через 2–3 месяца. Также предусмотрен краткий этап «иммунной модуляции», при котором иммунная система временно ослабляется, чтобы терапия могла успешно проникнуть в клетки — это, по словам исследователей, ключевой момент для её эффективности.
Если всё пройдёт успешно, эффект может сохраняться годами — или даже всю жизнь.
Джереми Петтус, эндокринолог и доцент Калифорнийского университета, отметил, что отрасль выходит на новый уровень:
«В сообществе пациентов с диабетом 1 типа мы привыкли слышать, что это произойдёт через 10–15 лет. Очень вдохновляет осознавать, что это уже реально разрабатывается и происходит сейчас».
Доктор Кар добавил, что влияние терапии может быть революционным — даже если она не полностью заменит инсулин:
«Если можно покрыть хотя бы 75% потребности в инсулине — это уже огромный прорыв».
Он также отметил, что даже частичный эффект позволит снизить дозировки инсулина или уменьшить зависимость от помп и систем непрерывного мониторинга.
Однако остаются важные вопросы — прежде всего, сколько именно инсулина сможет вырабатывать терапия и как долго продлится эффект. «Если это сработает, это поможет многим людям. Я настроен позитивно и буду внимательно следить за результатами», — подчеркнул он. Другие эксперты также призывают к осторожности.
Тадей Бателлино, руководитель отделения эндокринологии UCH-UMC в Любляне, отметил, что термин «излечение» пока следует использовать осторожно: «Я предпочитаю быть осторожным и не давать обещаний. Есть ли потенциал? Безусловно».
Он добавил, что если терапия сможет удерживать уровень сахара в норме большую часть времени — особенно в сочетании с современными технологиями — её можно будет считать «функциональным лечением».
Первый этап исследования продлится один год, после чего планируется расширение на более широкую группу пациентов, включая тех, кто использует ежедневные инъекции.
Если результаты окажутся положительными, это может стать переломным моментом в лечении диабета 1 типа — от ежедневного контроля к разовой терапии.
Для пациентов, привыкших к пожизненным инъекциям, постоянному контролю и ограничениям, сама эта перспектива уже вызывает огромный оптимизм.
