Пациенты с сахарным диабетом 1 типа (СД1), получавшие терапию островковыми клетками, полученными из стволовых клеток, VX-880 (Vertex Pharmaceuticals), показали улучшение контроля уровня сахара в крови, причем половина достигла независимости от инсулина, согласно обновленным результатам исследования фазы 1/2.
Новые данные были представлены на ежегодном собрании Европейской ассоциации по изучению диабета (EASD), проходившем 2-6 октября в Гамбурге, Германия, профессором Тревором Райхманом, доктором медицинских наук, хирургия трансплантации, больница общего профиля Торонто, Канада.
«Эти результаты действительно замечательны и дают надежду на терапию, изменяющую жизнь людей, которые страдают от безжалостного пожизненного бремени СД1», — говорится в заявлении Райхмана. «Все пациенты, получавшие лечение препаратом VX-880, показали улучшение по всем показателям контроля уровня глюкозы, включая сокращение или даже отмену внешнего применения инсулина».
В исследовании приняли участие 6 оцениваемых пациентов с СД1 с тяжелой гипогликемией и нарушением осознания гипогликемии в течение более 90 дней наблюдения, все из которых продемонстрировали приживление островковых клеток, эндогенную выработку инсулина, улучшение гликемического контроля (менее 7% гликозилированного гемоглобина [HbA1c]) и снижение уровня инсулина зависимость. Другой участник прекратил прием препарата не из-за нежелательных явлений (НЯ), и его эффективность не поддавалась оценке.
Два участника, наблюдавшиеся более года, достигли первичной конечной точки устранения тяжелых гипогликемических явлений, а также вторичной конечной точки независимости от инсулина. У этих 2 пациентов временной интервал составил более 95%.1 Один из пациентов, достигший независимости на 9-м месяце, остается независимым от инсулина на 24-м месяце; а другой, достигший независимости на 6-м месяце, сохранял независимость в течение 12-го месяца и возобновил базальный инсулин на 15-м месяце. Третий участник только что достиг независимости от инсулина через 6 месяцев наблюдения, после даты прекращения сбора данных.
Никаких серьезных побочных эффектов, связанных с терапией VX-880, выявлено не было; 2 транзиторных повышения активности трансаминаз были связаны и устранены. Большинство связанных с этим НЯ были вызваны иммуносупрессивной терапией. У одного участника в периоперационном периоде наблюдалась тяжелая гипогликемия, которая считалась не связанной с VX-880.
VX-880 — это аллогенная, исследуемая терапия островковыми клетками. Основываясь на данных на сегодняшний день, исследование фазы 1/2 продвинулось до последней из 3 частей и регистрируется в полной целевой дозе.
«Будущая цель состоит в том, чтобы создать версию лечения, которая не требует иммуносупрессивной терапии», — добавил Райхман. «Создатели VX-880 работают над инкапсуляцией клеток в устройство, которое позволило бы новой островковой терапии, полученной из стволовых клеток, улучшить их способность уклоняться от иммунной системы, а также генетически модифицировать клетки, чтобы они не инициировали аутоиммунную атаку».
