В медицинской практике впервые исследователи сообщили, что имплантировали человеку с сахарным диабетом 1‑го типа клетки поджелудочной железы, отредактированные с помощью CRISPR. Клетки в течение нескольких месяцев выделяли инсулин, регулирующий уровень сахара, — без необходимости принимать препараты, подавляющие иммунитет, благодаря генным правкам, позволившим клеткам, полученным от умершего донора, ускользать от обнаружения иммунной системой реципиента. Исследование, организованное компанией Sana Biotechnology (Сиэтл, США), вселяет надежду на устойчивое лечение аутоиммунного заболевания, которое вынуждает миллионы людей к строгому контролю и инъекциям инсулина. Конечная цель — применять «маскирующие» правки к стволовым клеткам, а затем направлять их развитие в островковые клетки. Неотредактированные островки из стволовых клеток уже показали перспективные результаты в небольшом испытании, но независимые группы пока не подтвердили, что метод Sana обеспечивает полноценное «уклонение» от иммунитета. Кроме того, в исследовании участвовал лишь один человек, получивший малую дозу на непродолжительное время — недостаточную для достижения инсулиновой независимости, поэтому клиническая эффективность пока не доказана. Тем не менее демонстрация иммунного «плаща‑невидимки» выглядит убедительно и является важной вехой на пути к клеточной терапии без хронической иммуносупрессии. Текущие трансплантации донорских островков ограничены дефицитом органов и необходимостью пожизненных иммуносупрессоров. Разработчики также продвигают решения на основе стволовых клеток (Vertex, Reprogenix), но им все равно требуются антиотторженческие препараты; стратегия Sana пытается полностью обойтись без них, отключая гены представления антигенов и добавляя защитный белок CD47 как сигнал «не ешь меня».
В медицинской практике впервые исследователи сообщили, что имплантировали человеку с сахарным диабетом 1‑го типа клетки поджелудочной железы, отредактированные с помощью CRISPR. Клетки в течение нескольких месяцев выделяли инсулин, регулирующий уровень сахара, — без необходимости принимать препараты, подавляющие иммунитет, благодаря генным правкам, позволившим клеткам, полученным от умершего донора, ускользать от обнаружения иммунной системой реципиента. Исследование, организованное компанией Sana Biotechnology (Сиэтл, США), вселяет надежду на устойчивое лечение аутоиммунного заболевания, которое вынуждает миллионы людей к строгому контролю и инъекциям инсулина. Конечная цель — применять «маскирующие» правки к стволовым клеткам, а затем направлять их развитие в островковые клетки. Неотредактированные островки из стволовых клеток уже показали перспективные результаты в небольшом испытании, но независимые группы пока не подтвердили, что метод Sana обеспечивает полноценное «уклонение» от иммунитета. Кроме того, в исследовании участвовал лишь один человек, получивший малую дозу на непродолжительное время — недостаточную для достижения инсулиновой независимости, поэтому клиническая эффективность пока не доказана. Тем не менее демонстрация иммунного «плаща‑невидимки» выглядит убедительно и является важной вехой на пути к клеточной терапии без хронической иммуносупрессии. Текущие трансплантации донорских островков ограничены дефицитом органов и необходимостью пожизненных иммуносупрессоров. Разработчики также продвигают решения на основе стволовых клеток (Vertex, Reprogenix), но им все равно требуются антиотторженческие препараты; стратегия Sana пытается полностью обойтись без них, отключая гены представления антигенов и добавляя защитный белок CD47 как сигнал «не ешь меня».
