Ученые успешно трансплантировали генетически отредактированные клетки, производящие инсулин, мужчине с диабетом 1 типа — это позволило ему вырабатывать собственный инсулин без иммуносупрессантов.
А что, если люди с диабетом 1 типа смогут производить свой инсулин?
Ученые только что сделали большой шаг в этом направлении. Они ввели пациенту 80 миллионов лабораторно созданных клеток, производящих инсулин, которые спроектированы так, чтобы скрываться от иммунной системы. Это первый случай, когда такая трансплантация клеток не вызвала отторжения у человека, и исследователи говорят, что это открывает волнующие перспективы для лечения диабета и других аутоиммунных заболеваний в будущем.
О диабете 1 типа
Это аутоиммунное заболевание, при котором организм ошибочно уничтожает клетки поджелудочной железы, производящие инсулин. Без этого гормона люди вынуждены ежедневно делать инъекции и использовать помпы, чтобы контролировать сахар в крови и избегать серьезных осложнений.
Ученые ранее пытались заменить эти клетки, но организм продолжал их атаковать. Пациентам приходилось пожизненно принимать мощные иммуносупрессоры с длинным списком побочных эффектов.
Прорывная технология
На этот раз исследователи взяли донорские клетки и применили технологию генного редактирования CRISPR, чтобы отключить два гена, которые обычно сигнализируют иммунной системе атаковать чужеродные клетки, а также усилили экспрессию гена, подавляющего иммунные атаки.
Через 12 недель после инъекции эти клетки оставались живыми и производили инсулин в организме пациента. Конечно, это не огромный объем — около 7% от того, что нужно для полного отказа от инъекций. Но эксперты называют это крупным прорывом: организм сам вырабатывает хотя бы немного инсулина, и главное — без иммуносупрессантов. Они продолжат наблюдение за пациентом в течение года, протестируют более высокие дозы отредактированных клеток. Если все пройдет успешно, это может привести к настоящему излечению диабета 1 типа.
