Пациент с сахарным диабетом 1 типа начал вырабатывать собственный инсулин после пересадки клеток поджелудочной железы.
Впервые у людей эти островковые клетки были генетически изменены таким образом, чтобы они не отторгались пациентом, что устранило необходимость в иммунодепрессантах.
Сахарный диабет 1 типа обычно начинается, когда иммунная система по ошибке атакует островковые клетки поджелудочной железы, которые отвечают за выработку инсулина. С этим заболеванием обычно можно справиться с помощью тщательной диеты и регулярных инъекций инсулина, но новое лечение включает замену поврежденных островковых клеток функциональными.
В ходе нового экспериментального исследования 42-летнему пациенту мужского пола, страдавшему сахарным диабетом 1 типа с 5-летнего возраста, была проведена трансплантация островковых клеток от здорового донора. Клетки были доставлены путем серии инъекций в мышцу предплечья.
В течение следующих 12 недель клетки успешно вырабатывали инсулин в ответ на скачки уровня глюкозы, например, после еды. Но самым важным аспектом является то, что пациенту не требовались иммунодепрессанты.
Как правило, иммунная система распознает трансплантированные клетки как чужеродные и уничтожает их, делая терапию неэффективной. Чтобы избежать этого, пациентам назначают препараты, подавляющие их иммунную систему. Это решение работает, но делает пациентов уязвимыми для инфекций и других заболеваний.
Итак, прежде чем клетки были имплантированы, с помощью инструмента CRISPR были внесены три генетические правки. Две правки уменьшили количество определенных антигенов, которые адаптивные Т-клетки используют для идентификации инородных объектов. Третий активировал выработку белка под названием CD47, который, в свою очередь, блокирует реакции клеток врожденного иммунитета.
Не все изменения в генах были успешными, но таким образом была создана интересная контрольная группа. Клетки, которые не подверглись успешному редактированию, были уничтожены Т-клетками в течение нескольких недель, в то время как те, которые прекратили выработку антигена, все равно были уничтожены естественными клетками-киллерами и макрофагами.
Выжили только те, у кого было три успешных пересадки, и, к счастью, их было достаточно в трансплантате, чтобы они оставались функциональными.
Ранее этот метод демонстрировал многообещающие результаты в тестах на обезьянах и мышах, но это первая попытка применить его на людях. Аналогичные исследования на людях показали многообещающие результаты, но всегда с помощью иммунодепрессантов, которые приводят к своим осложнениям.
В прошлом году врачи сообщили, что молодой женщине в Китае пересадили клетки, вырабатывающие инсулин, выращенные из ее собственных стволовых клеток. В течение четырех месяцев ее организм смог вырабатывать достаточное количество инсулина, чтобы поддерживать безопасный уровень глюкозы в крови более 98 процентов суток.
Исследователи, участвующие в новом исследовании, говорят, что их метод может не только обеспечить более эффективное и безопасное лечение диабета, но и может быть применен к другим типам клеток, снижая потребность в иммунодепрессантах при других трансплантациях.
