Vertex Pharmaceuticals разработала экспериментальную терапию зимислекел, основанную на использовании стволовых клеток, которые в лаборатории превращаются в инсулин-продуцирующие бета-клетки поджелудочной железы. В одном из первых исследований 12 пациентов с тяжелым типом 1 диабета получили трансплантацию этих клеток вместе с иммуносупрессивной терапией для предотвращения отторжения. В течение года 10 из них смогли полностью отказаться от инсулиновых инъекций, что указывает на возможность излечения, а не только контроля болезни.
Это принципиально новая концепция терапии, нацеленная на восстановление функции поджелудочной железы. В отличие от традиционного замещения инсулина внешним путем, зимислекел восстанавливает естественный механизм поддержания уровня сахара. Пациенты отмечали значительное улучшение качества жизни, снижение колебаний сахара и уменьшение риска осложнений диабета.
Однако, терапия требует сложного процесса выращивания клеток и подбора иммуносупрессоров, поскольку иммунная система может атаковать трансплантированные бета-клетки. Исследователи сейчас работают над способами повышения выживаемости и защитой клеток от автоиммунного разрушения без тяжелых побочных эффектов иммунодепрессии.
В будущем этот подход может стать стандартом лечения, если удастся масштабировать производство клеток и упростить процедуры трансплантации. Научное сообщество приветствует первые успешные результаты как прорыв в лечении сахарного диабета 1 типа — заболевания, которое ранее считалось неизлечимым.
Клинические испытания продолжаются, и ожидается, что в ближайшие годы терапия зимислекел получит более широкое распространение для пациентов с тяжелым диабетом. Это влияние даже превосходит текущие достижения в технологии инсулиновых помп и глюкометров.
Потенциал клеточной терапии открывает путь к возможному полному излечению диабета 1 типа, значительно снижая бремя хронического заболевания для миллионов людей в мире.
